信使核糖核酸(mRNA)指导细胞合成所需的蛋白质,从而执行不同的生理功能,对生物体的生长、发育、遗传、变异等众多生命活动起着决定性的作用。mRNA在理论上能够表达任何蛋白质,因此可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病,有望为传统药物无法逾越的疾病挑战带来变革式治疗手段。

颠覆性疗法,带来更多生命希望

如果我们可以把mRNA递送至细胞内,通过mRNA的指令让细胞合成蛋白质,就有可能将人体变成自身的生物医药工厂对抗各种疾病。

mRNA 药物研发是一场漫长的马拉松

mRNA分子上世纪60年代发现,经历了超过半个世纪在基础科学和药物研发领域的漫长开发周期,mRNA分子的稳定性、递送效率和大规模生产工艺是产业发展的三大挑战。mRNA药物研发的历史既是一场马拉松,也是一场接力赛。当我们站在时间的纵轴眺望,这些mRNA药物研发历史上的重要时刻,每一次的艰难突破,都是在为这一场医疗革命奠定坚实的基础。让我们不忘历史,创造历史。

创新技术平台,承载mRNA新药研发梦想

漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看已建立起业界领先且具有自主知识产权的mRNA技术平台,包括保证mRNA分子稳定性、安全性和有效性的mRNA设计、合成及修饰技术;适用于高效递送的自主知识产权可电离阳离子脂质;以及实现递送系统工业化生产的动态精准混合制剂技术。

我们的技术平台支持实现从靶点选择、序列设计、质粒制备、mRNA体外合成、脂质分子设计、制剂工艺到临床研究、GMP生产至将mRNA药物推向市场的新药全周期开发运营。

创新技术平台是驱动我们在mRNA药物研发领域不断探索的引擎。基于此平台,我们开发了针对新冠病毒的mRNA疫苗系列漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品,创造本土mRNA疫苗研发 “从0-1”的历史。未来,随着我们的平台技术能力的进一步提升,漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品线将持续延伸至包括传染病防治、肿瘤免疫、蛋白替换疗法等多个领域,推动更多具有变革性意义的疗法上市,解决更多难以逾越的疾病挑战。

mRNA设计、合成和修饰技术
mRNA药物的主要活性成分是人工合成的mRNA分子,这些分子指导细胞生成激发免疫反应的抗原蛋白、对抗肿瘤的调节因子或用于罕见病治疗的功能蛋白。mRNA的结构可以分为5个部分,分别是5’端帽,5’非转录区(UTR),编码抗原的开放阅读框,3’UTR和多聚腺嘌呤尾(polyA),每部分都对最终漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品的质量和稳定性具有重要作用。
我们的团队在mRNA分子序列设计、合成和修饰纯化方面拥有丰富经验,能够自主完成从mRNA序列设计到原液制备全过程,确保漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品的质量和稳定。借助AI、计算生物学、高通量筛选等手段,我们不断提升mRNA序列设计和优化,推动更多早期研发构思落地和进展。
在新冠mRNA疫苗系列漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品开发过程中,我们mRNA设计和合成能力得到进一步验证,仅需几周,即可完成从序列设计、分子筛选到mRNA疫苗制备,彰显了mRNA平台的漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品开发效率和执行能力。
纳米脂球(LNP)递送技术
mRNA是带负电荷的生物大分子,难以通过细胞表面带负电荷的脂质双分子膜层,此外,mRNA容易被环境和体液中存在的核酸酶降解,存在胞内释放等难题。高效安全的递送系统对mRNA药物的开发是至关重要的。
我们是业内极少数拥有自主知识产权纳米脂质球(LNP)递送技术的mRNA药物研发公司。LNP是目前临床上应用的最先进的mRNA递送载体,主要由可电离阳离子脂质、中性脂质、聚乙二醇脂质和胆固醇按照不同的比例构成。LNP具有包封率高并且能够有效转染、组织穿透性强,有利于输送治疗剂,细胞毒性和免疫原性低等多项优势。
我们自主研发的LNP系统的脂类辅料中含有自主知识产权PH敏感脂类,具有优越的递送效率,可保证mRNA在人体内的低毒性和高表达。漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看管线应对新冠疫情的mRNA疫苗系列漂亮的中学女老师6在线观看漂亮的中学女老师6在线观看产品同样采用自研的LNP递送技术。
动态精准混合技术
mRNA-LNP通过脂质乙醇溶液和mRNA溶液两种液体按照合适的流速和配比形成,包封率和聚合物分散指数(PDI)是主要质量评价指标,需要精确控制LNP组分、粒度、流量、流体形态等参数,还需要确保质量、加快速度,掌握关键技术的公司很少。我们自主研发的动态精准混合技术,一步反应生成均一分布的纳米脂质球并完成mRNA的包裹、包封率高于90%。高速混合降低了脂质溶解度,从而形成均一的纳米颗粒,确保质量稳定和节省生产成本。该技术用于纳米脂质球的工业化生产,生产工艺具备可放大性,混合工艺和超滤过程充分兼容GMP要求。